Según su creador, el laboratorio Novartis, logró reducir las recaídas, la tasa de abandono del tratamiento y la pérdida de volumen cerebral
A un año del lanzamiento en el país de fingolimod, el primer tratamiento
oral contra la Esclerosis Múltiple (EM), crece el número de pacientes
que optan por esta terapia de una sola toma diaria, de la mano de nuevas
investigaciones que refuerzan su perfil de seguridad a largo plazo y
comprueban los beneficios de su uso precoz en la reducción de las tasas
de recaídas y de pérdida de volumen cerebral.
Además, los datos
del “mundo real” recabados en estudios observacionales muestran tasas de
adherencia más altas entre los pacientes que reciben fingolimod –el
producto oral desarrollado por Novartis– que entre aquellos que siguen
otros tratamientos modificadores de la enfermedad (DMTs) inyectables.
“La llegada de una nueva droga para el tratamiento de la esclerosis
múltiple fue sin duda un importante aporte al arsenal terapéutico para
combatir esta enfermedad. Por otro lado, por primera vez en nuestra
carrera nos encontramos con una alternativa de tratamiento oral. Los
pacientes estaban ansiosos por el arribo de medicación que no fuera
inyectable”, señala Vladimiro Sinay, jefe de la Clínica de Esclerosis
Múltiple y Cognición de INECO. Por su parte, para el doctor Fernando
Cáceres, Director General del Instituto INEBA, “el balance es muy
positivo, sobre todo por la eficacia de la droga. Además, los pacientes
con EM están muy informados, ya sabían que en EE.UU. y Europa había una
droga oral y la estaban esperando”. El neurólogo con más de 20 años de
experiencia en el tratamiento de pacientes con EM, asegura que los
pacientes que trata con fingolimod “están muy contentos, no han tenido
efectos adversos graves. Como dije, el balance de este primer año es muy
bueno”.
En la actualidad, más de 300 pacientes están siendo
tratados con fingolimod en la Argentina, donde el medicamento fue
aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y
Tecnología Médica (ANMAT) en agosto de 2011 como terapia para reducir la
frecuencia de las recaídas o brotes (típicos de la enfermedad) y
retrasar la progresión de la discapacidad en pacientes con EM. En todo
el mundo, hasta agosto de 2012 se habían tratado más de 49.000 personas
en el marco de los estudios clínicos y en la post-comercialización, y
hay aproximadamente 52.000 pacientes-año expuestos a un año de
tratamiento. Durante el 28º congreso del Comité Europeo para el
Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), que
terminó días atrás en Francia, se presentaron las conclusiones de un
nuevo análisis integrado de los datos de seguridad de la Fase II, Fase
III y extensiones de los estudios pivotales de fingolimod y el
seguimiento a largo plazo, sobre más de 3.500 pacientes, que reafirmaron
un perfil de seguridad consistente con resultados anteriores. La
exposición total a fingolimod fue de 9.070 pacientes-año en un año de
tratamiento, 1.510 pacientes tratados por más de tres años y algunos por
más de siete años.[5] En la Argentina fueron siete los centros médicos
que participaron de los estudios clínicos internacionales previos al
lanzamiento del medicamento, aportando un total de 39 pacientes en las
etapas de investigación. Muchos de ellos, siguen recibiendo aún hoy la
medicación, con más de cinco años de seguimiento.
Una solución para un tratamiento de por vida
Los
medicamentos que hasta ahora conformaban el tratamiento convencional de
la EM –distintas formas de interferón o el acetato de glatiramer– era
inyectables, lo que dificultaba la adherencia de los pacientes a un
tratamiento, que es de por vida. Más del 30% de los problemas de
adherencia a la medicación en la EM se relaciona con el hecho de que
ésta se administra a través de inyecciones, reveló un reciente estudio.
Pero
hay buenas noticias: nuevos datos publicados sobre la experiencia en el
“mundo real” comprueban que, al ser oral, el fingolimod consigue una
mayor adherencia a la terapia. Los primeros resultados del estudio
observacional PANGAEA en Alemania indican que el 90% de los
investigadores y el 91% de los pacientes consideró el éxito del
tratamiento, definido por su eficacia y tolerabilidad, como “Bueno” o
“Muy Bueno”. PANGAEA es un estudio de registro alemán cuyo objetivo es
inscribir un total de 4.000 pacientes con un seguimiento a cinco años,
diseñado para investigar la eficacia y seguridad de fingolimod en la
práctica clínica diaria. Hasta mayo de 2012, un año después del comienzo
del registro, se habían incorporado más de 1.850 pacientes en 475
centros participantes. Estos resultados también muestran un perfil de
seguridad global en línea con los datos de estudios anteriores.
Además,
un análisis separado sobre el tiempo transcurrido hasta la
discontinuación de la terapia entre pacientes con EM que recibían
fingolimod y otros tratamientos modificadores de la enfermedad (DMTs),
usando reclamos en las farmacias en los EE.UU. (n=1891), mostró que
aquellos tratados con fingolimod eran mucho menos proclives a
discontinuar el tratamiento durante el período de 12 meses de
observación (fingolimod: 27,8%, otras cohortes de DMT: 42,7-54,5%;
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En línea con estos resultados, el doctor Sinay
asegura: “Es una medicación muy bien tolerada por su vía de
administración y además porque no suele generar síntomas a largo plazo
luego de la toma; en mi experiencia no hay quejas”. El especialista
agrega que “se trata de una excelente alternativa para pacientes con
falla terapéutica o respuesta sub-óptima y para aquellos que no toleran o
se niegan a inyectarse”. Por su parte, el doctor Cáceres, de INEBA,
coincide: “Yo tenía lista de espera. Los primeros en recibirla
instantáneamente la estaban aguardando ansiosos porque ya estaban
agotados de las inyecciones; no cambiaron de terapia por un criterio de
falta de eficacia sino por serias fallas en la adherencia al tratamiento
inyectable”.
Con todo, Sinay aclara que “es una medicación que
se encuentra en un programa de monitoreo, por lo cual implica más
responsabilidad por parte del paciente, ya que hay una necesidad de
realizar estudios y controles más frecuentes para asegurarnos que no nos
enfrentemos a efectos colaterales”.
En ese sentido, cabe
recordar que fingolimod fue evaluado en un extenso programa de
investigación, que constituye el más amplio realizado hasta el momento
para la aprobación de un medicamento contra la EM. Los resultados de los
dos estudios pivotales, TRANSFORMS y FREEDOMS, fueron publicados en la
prestigiosa revistaThe New England Journal of Medicine. Allí, fingolimod
demostró una eficacia superior en comparación con el tratamiento
estándar (inyectable). En los estudios “head to head” en pacientes con
EM en forma de recaída-remisión, el medicamento consiguió una reducción
del 52% respecto de la tasa anual de recaídas (variable principal
analizada) y un 40% de reducción relativa de la tasa de atrofia cerebral
(objetivo secundario) en un año.
Sin embargo, un nuevo análisis
post hoc de ambos estudios de Fase III, mostró resultados más
prometedores aún: reveló que el tratamiento de fingolimod 0,5 mg logra
beneficios significativos en la reducción de las recaídas dentro de los
primeros tres meses de tratamiento1. Además, en el estudio FREEDOMS los
pacientes tratados con fingolimod 0,5 mg tuvieron en promedio una
reducción de la pérdida de volumen cerebral del 35% en comparación con
placebo,evidenciado en la primera evaluación por resonancia magnética
(MRI) luego de seis meses de tratamiento (la media del porcentaje del
cambio de volumen cerebral fue de -0.22 con fingolimod vs. -0.34 con
placebo; p=0.006). En el FREEDOMS II, hubo una reducción de pérdida de
volumen cerebral del 39% (la media del porcentaje del cambio de volumen
fue de - 0.23 con fingolimod vs. - 0.38 con placebo; p=0.012) a los seis
meses.
“La enfermedad no es exclusivamente desmielinizante como
se la definía años atrás; tiene un daño axónico independiente y que no
es tan tardío como se pensaba. Una forma (indirecta pero precoz) de
detectarlo es midiendo el volumen cerebral por Resonancia magnética”,
explica el doctor Cáceres. Y abunda: “Fingolimod tiene un gran impacto
en este sentido. Llama la atención la reducción de la atrofia o
disminución del volumen cerebral que consigue, lo que es muy
significativo en estadios muy precoces de la enfermedad. Existe
abundante evidencia que correlaciona a la atrofia o la disminución del
volumen cerebral con la presencia de deterioro cognitivo (presente en
alrededor del 50% de estos pacientes)”.
Acerca de la enfermedad
La EM es una enfermedad crónica en la que determinadas células
(linfocitos T) del sistema inmunológico de los propios pacientes atacan y
dañan la cubierta de mielina que protege las conexiones entre las
neuronas del sistema nervioso central. Esas lesiones de la mielina son
las que dan lugar a la aparición de los síntomas de la EM, como
dificultad para caminar, sensación de entumecimiento u hormigueo en los
miembros inferiores o superiores, problemas de la vista y pérdida del
equilibrio. Suele afectar a personas jóvenes, de entre 20 y 40 años.
La
forma más común de EM es la de “recaídas y remisiones” o “recurrente”
que representa aproximadamente entre el 85% y el 90% de los casos. La
enfermedad se caracteriza por la alternancia de brotes o exacerbaciones
con períodos de remisión en los que los síntomas desaparecen por
completo o en forma parcial. Durante las recaídas se produce la
exacerbación de los fenómenos inflamatorios que causan las lesiones de
la EM.
Estudios realizados en la Argentina han estimado que la
prevalencia de la enfermedad es de 18 casos por cada 100.000 habitantes y
que hay 2 casos nuevos al año por cada 100.000 habitantes.
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